2023 foi um ano forte para novos medicamentos inovadores, com novos medicamentos para a doença de Alzheimer, perda de peso e o primeiro tratamento baseado na tecnologia de edição genética CRISPR.
Mas 2024 também parece ser um ano marcante para algumas terapias interessantes. Aqui está o que esperar.
Outro novo medicamento para Alzheimer
A Eli Lilly poderia lançar um novo tratamento para a doença de Alzheimer que tem como alvo a amiloide, a proteína que se acumula no cérebro dos pacientes. Em estudos que a empresa submeteu à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para aprovação, as pessoas que receberam o medicamento experimentaram um declínio cognitivo 35% mais lento, de acordo com testes cognitivos, do que aquelas que receberam placebo, e um declínio 40% menor na sua capacidade de desempenho diário. atividades como dirigir ou manter conversas. Esta é uma eficácia ligeiramente superior à dos medicamentos existentes para a doença neurodegenerativa, e os especialistas esperam que, se os pacientes começarem a tomá-lo suficientemente cedo, possam conseguir adiar os piores efeitos da perda de memória e do declínio cognitivo durante alguns anos. Espera-se que o FDA tome uma decisão sobre o medicamento no início de 2024.
Tratamentos inovadores para doenças do sangue
Depois de aprovar o primeiro tratamento CRISPR, Casgevy, para anemia falciforme, o FDA está revisando a mesma terapia para outra doença genética do sangue chamada beta talassemia. Em ambas as condições, as pessoas apresentam células sanguíneas anormais que não conseguem transportar oxigênio suficiente, o que leva a ataques dolorosos e frequentes transfusões de sangue e hospitalizações. A terapia de edição genética é um tratamento único que permite às pessoas produzir células sanguíneas mais saudáveis, o que pode reduzir o número de episódios dolorosos. As autoridades de saúde do Reino Unido concederam autorização condicional de comercialização ao Casgevy e espera-se que a FDA decida em março se aprova o tratamento para a talassemia beta.
A agência também está considerando outros tratamentos baseados em genes que não utilizam CRISPR, mas dependem de métodos mais tradicionais baseados em vírus. Um é para a hemofilia B. Os pacientes com a doença apresentam episódios de sangramento moderados a graves porque não possuem um fator de coagulação fornecido pela terapia genética. Em estudos do fabricante, Pfizer, a terapia reduziu o risco de sangramento anual entre algumas dezenas de homens que a testaram. em 71%. Espera-se que o FDA tome uma decisão sobre o tratamento no segundo trimestre de 2024.
Um novo medicamento para esquizofrenia
No final do ano, a FDA irá rever um novo tratamento medicamentoso para a esquizofrenia – o primeiro para a doença psiquiátrica em décadas. A Karuna Therapeutics melhorou os antipsicóticos existentes, visando uma substância química cerebral diferente dos medicamentos existentes, que se concentram na dopamina. Num estudo realizado com algumas centenas de pessoas com esquizofrenia, o medicamento, que atua nos receptores muscarínicos do cérebro envolvidos na regulação dos pensamentos positivos e negativos, ajudou a reduzir os sintomas extremos típicos da doença. Se aprovado, o medicamento poderá ajudar mais pessoas com esquizofrenia a aliviar os seus piores sintomas, uma vez que muitas pessoas param de tomar os medicamentos existentes devido aos seus efeitos secundários.
Ano novo, as mesmas velhas questões de acesso
Por mais entusiasmantes que sejam os possíveis novos medicamentos, eles também levantam questões sobre preços e acessibilidade. Tratamentos medicamentosos inovadores que envolvem terapia genética e CRISPR, por exemplo, são concebidos para serem tratamentos únicos que podem mitigar a necessidade de cuidados médicos repetidos e muitas vezes ao longo da vida. Mas isso significa custos iniciais mais elevados e não está claro se as seguradoras cobrirão preços tão elevados.
No entanto, à medida que mais terapias chegam ao mercado, poderão alterar a estrutura de reembolso, uma vez que as seguradoras sentirão provavelmente uma pressão crescente para cobrir tratamentos que poderão não apenas mudar vidas, mas também potencialmente curativos – e poupar milhões em custos de cuidados de saúde a longo prazo.
