Até aqui, apenas nove centros nos EUA estão oferecendo atualmente o Casgevy, o que pode limitar quem tem acesso a ele. A Vertex afirma que o número de sites participantes aumentará nas próximas semanas e meses.
E apesar da promessa de um futuro sem dor, o árduo processo de obtenção do Casgevy pode ser um impedimento para alguns.
A coleta de células-tronco do sangue pode levar horas e podem ser necessárias várias sessões para obter células suficientes para edição. Depois disso, vem um regime de condicionamento severo. Os pacientes devem ser submetidos à quimioterapia para matar quaisquer células doentes remanescentes e abrir espaço na medula óssea para as células recém-editadas. A quimioterapia pode causar feridas na boca, fadiga, queda de cabelo, náuseas e outros efeitos colaterais desagradáveis. Também pode resultar em infertilidade. A Vertex também planeja oferecer suporte à fertilidade para pacientes segurados comercialmente, mas o benefício não se estenderá aos beneficiários do Medicaid. Nos EUA, congelar óvulos e espermatozoides pode custar milhares de dólares, sem mencionar o custo da fertilização in vitro.
Os pacientes também precisam ficar hospitalizados por semanas enquanto as células editadas chegam à medula óssea e começam a produzir novas células sanguíneas. Olaghere passou um total de 17 semanas no hospital para pegar Casgevy.
“Sei que muitos pacientes não seguirão esse caminho por causa de problemas de fertilidade e da necessidade de ficar no hospital por um tempo”, diz Sharl Azar, diretor médico do Centro Abrangente de Tratamento da Doença Falciforme da Hospital Geral de Massachusetts, um dos primeiros centros a oferecer Casgevy. Para aqueles que o fizerem, ele diz que recursos como moradia, creche e alimentação serão necessários para ajudar os pacientes e suas famílias. Nichols, porta-voz da Vertex, diz que a empresa ajudará com viagens e hospedagem e poderá ajudar a cobrir certas despesas, como hotéis, transporte e refeições.
Falciforme e além
A anemia falciforme pode ser a primeira doença a ser tratada com Crispr, mas não será a última. Os pesquisadores estão configurando a ferramenta de edição genética contra o câncer, o HIV e outras doenças genéticas. Mas ainda não pode resolver todas as doenças.
Por um lado, levar o sistema Crispr às células ou órgãos que você deseja editar ainda é um desafio. Ao retirar células do corpo e editá-las em laboratório, Casgevy evita esse problema. Mas a abordagem é cara, complexa e tem usos limitados. Outro método utiliza uma infusão intravenosa para administrar Crispr em pequenas bolhas chamadas nanopartículas lipídicas que são absorvidas pelo fígado. Mas apenas algumas doenças podem ser tratadas desta forma. Idealmente, o Crispr seria administrado como uma injeção ou mesmo como uma pílula, em vez de um complicado transplante de células.
