No final de 2023, assistimos a um momento importante na história da medicina: pela primeira vez, a Food and Drug Administration dos EUA aprovou uma terapia que utiliza a edição genética Crispr. Esta nova terapia foi desenvolvida pela Crispr Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals para tratar a doença falciforme, uma doença causada por uma mutação de uma única letra no código genético que foi compreendida há muito tempo, mas foi negligenciada pela comunidade científica durante décadas.
Este é um marco importante para a edição genética na medicina e, especificamente, para a comunidade falciforme, que há muito espera por melhores opções de tratamento. As perspectivas para esta terapia são melhores do que poderíamos esperar. Victoria Gray, uma das primeiras pacientes nos EUA a receber a terapia num ensaio clínico, está assintomática quatro anos depois. Na verdade, isto pode revelar-se não apenas uma terapia, mas uma cura.
Existem outras terapias baseadas em Crispr que estão logo atrás, tratando doenças como colesterol alto, doenças inflamatórias e infecções crônicas. Mas não é hora de uma vitória no campo das terapias de edição genética: a corrida está apenas começando.
Deixe-me colocar isso em contexto. Quando meus colegas e eu publicamos como o Crispr poderia ser usado para edição do genoma em 2012, dificilmente poderíamos imaginar que apenas 11 anos depois haveria uma terapia aprovada no mercado dos EUA. No esquema da pesquisa médica, esse cronograma do papel ao paciente é incrivelmente rápido. Mas “rápido” depende da sua perspectiva. Todas as semanas recebo e-mails de pessoas de todo o mundo que estão esperançosas de que o Crispr possa ajudá-las, aos seus filhos, aos seus pais, aos seus amigos. Como o Crispr pode ser facilmente adaptado para atingir diferentes regiões do genoma, dá uma nova esperança às pessoas com doenças genéticas raras e negligenciadas. Uma terapia em 12 anos não é rápida o suficiente se for você quem está esperando.
A terapia para a doença falciforme deverá custar mais de 2 milhões de dólares por paciente, e apenas um pequeno número de instalações nos EUA tem capacidade tecnológica para fornecê-la. Vemos repetidamente um certo ciclo: a primeira onda de uma nova tecnologia que chega ao mercado é cara e inacessível para a maioria das pessoas. Há quinze anos, um smartphone era um item de luxo; agora 85% do planeta possui um. Da mesma forma, os computadores portáteis e os tablets, outrora apenas destinados aos ricos, são agora omnipresentes em todo o mundo.
Mas os medicamentos que salvam vidas não podem ser tratados como um luxo e não podemos simplesmente esperar que as forças do mercado baixem os preços ao longo do tempo. Em 2024, veremos mais terapias de primeira vaga de alto preço a chegar ao mercado, mas os investigadores já estão a olhar para a segunda vaga: terapias concebidas para serem económicas e acessíveis. Novas tecnologias que permitam a entrega in vivo de terapias de edição genética e uma melhor produção serão fundamentais para reduzir os preços, assim como parcerias únicas entre universidades, governo e indústria, reunidas com a acessibilidade como um objetivo comum. Não basta simplesmente fabricar as ferramentas. Devemos garantir que cheguem àqueles que mais precisam deles.
